Références

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Communiqué de presse - Un nouvel espoir pour le traitement du syndrome anti-phospholipide. Le CHU d'Angers a annoncé le 06 avril 2017 avoir obtenu la désignation médicament orphelin auprès de l'Agence Européenne du Médicament, avec le soutien d'OrphanDev.


Clinical spectrum and gender differences in a large cohort of Charcot–Marie–Tooth type 1A patients, J Neurol Sci. 2014 janv. J Neurol Sci. 2014 Jan 15;336(1-2):155-60. Colomban C, Micallef J, Lefebvre MN, Dubourg O, Gonnaud PM, Stojkovic T, Jouve E, Blin O, Pouget J, Attarian S.


Optimizing recruitment in clinical trials for rare diseases? Yes, we can!, Poster Rare 2013, Y. Adjibi, C. Colomban, M. Berro, J. Micallef


OrphanDev, our know how to optimize clinical trials for rare diseases, Poster Rare 2013, Y. Adjibi, C. Colomban, M. Berro, J. Micallef


Comparative analysis of clinical and electrophysiological data collected on patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A enrolled in the Ascorbic Acid and the PXT3003 clinical trials, Poster, Peripheral nerve society meeting, Saint-­Malo, Brittany, 2013 jun 29-july 3, Attarian S, Magy L, Franques J, Gonnaud P-M, Lacour A, Stojkovic T, Péréon Y, Micallef J, Jouve E, Lefebvre M-N, Colomban C, Vallat JM, Pouget J, Bertrand V, Nave K-A, Cholet N, Graudens E, Guerassimenko O, Millet A, Mandel J, Vial E, Guedj M, Nabirotchkin S, Chumakov I, Cohen D.


Methodology and management of clinical trials with small number of patients for rare diseases. Presse Med. 2012 May;41 Suppl 1:S32-4., Micallef J.


Passer des modèles in vitro et animaux à l’homme : les spécificités des maladies rares sont-elles un frein ? L’établissement de la preuve de concept dans le traitement des maladies rares est-il une difficulté ? La Presse Médicale Volume 39, Issue 5, Supplement, May 2010, Pages 24-26, Micallef J.


Orphandev, French Clinical Trials Network dedicated to Orphan drugs and therapeutics development for rare diseases, Orphanet J Rare Dis. 2010; 5(Suppl 1): P11, Adjibi Y, Micallef J, Blin O.


Effect of ascorbic acid in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2009 Dec;8(12):1103-10. Micallef J, Attarian S, Dubourg O, Gonnaud PM, Hogrel JY, Stojkovic T, Bernard R, Jouve E, Pitel S, Vacherot F, Remec JF, Jomir L, Azabou E, Al-Moussawi M,Lefebvre MN, Attolini L, Yaici S, Tanesse, D, Fontes M, Pouget J, Blin O.


Références

Le réseau national d'expertise F-crin dédié aux maladies rares