Localisée au cœur d'une région très dynamique dans les  Maladies Rares (11 centres de référence, un pôle de compétitivité Eurobiomed axé maladies rares, 2 filières maladies rares, des équipes hospitalo-universitaires impliquées), OrphanDev est un réseau national d'expertise rattaché à Aix Marseille Université (AMU) et l'Institut de Neurosciences des Systèmes (INS). OrphanDev est une composante de  l’infrastructure F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure Network) qui agit en collaboration avec l'ensemble des structures nationales actrices dans les maladies rares.

OrphanDev est spécialisée dans l’accompagnement des chercheurs, médecins et industriels en santé, dans le développement de médicaments dans les maladies rares.  Cette équipe pluridisciplinaire soutient tout porteur de projets, qu'il soit public ou privé, tout au long des étapes cruciales du développement de médicaments. Elle  apporte son expertise scientifique et réglementaire dans les demandes de désignation médicament orphelin et de protocol assistance, son appui logistique et méthodologique dans les essais cliniques maladies rares avec une spécificité dans la stratégie de recrutement des patients, et son expérience dans les appels à projets nationaux et européens. Cet ensemble de services et d'outils permet l'accélération du développement de thérapeutiques orphelines.